I miracoli delle staminali..

C’è una svolta nella ricerca sulle staminali, grazie al lavoro congiunto messo in campo dall’Istituto San Raffaele e da Telethon, durato ben 15 anni e costato 30 milioni di euro; sei bambini sono infatti guariti da malattie genetiche ritenute incurabili, come la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica.

Il piano improntato dall’equipe coordinata dal professor Luigi Naldini, che da vent’anni si dedica a queste ricerche, è basato su due fasi: nella prima il dna di una cellula difettosa viene corretto grazie all’introduzione di un gene sano assemblato in laboratorio; nella seconda entrano invece in campo le cellule staminali, delle quali fa parte il dna corretto con la terapia genica, che è in grado di moltiplicarsi in continuazione e garantiscono quindi la permanenza del genoma sano per tutta la vita.

Il gene ricreato in laboratorio è uno dei più noti, l’Hiv. Ha spiegato Naldini, citato da ‘Repubblica’: “Dell’Hiv originale in realtà conserviamo solo il 10% del genoma. Si tratta di un virus ormai inoffensivo. E sono convinto che sia stato lui il vero motivo per cui la terapia genica si è rivelata per la prima volta così efficiente”.

Una delle malattie curate attraverso questo metodo è la leucodistrofia metacromatica, la malattia che affligge la piccola Sofia, la bambina ‘simbolo’ delle cure con il metodo Stamina, che non è potuto entrare nella sperimentazione del San Raffaele, perché la malattia era a uno stadio avanzato. Ha sottolineato Naldini: “La nostra tecnica si è dimostrata efficace nel bloccare l’insorgenza dei sintomi. Ma purtroppo non siamo in grado di farli regredire”.

Tre i bambini guariti dalla leucodistrofia metacromatica: Mohammed, un bambino libanese di 4 anni e mezzo, Giovanni, un bambino americano di tre anni e Kamal, suo coetaneo, che viene da un piccolo villaggio egiziano al confine con il Sudan.